美国研究者首次尝试以基因治疗帕金森症，疗效显著，接受试验的病人对身体的控制能力明显改善。

据英国《泰晤士报》报道，美国康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约进行了这项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究，以11名男性与1名女性为研究对象。

编码为谷氨酸羧酶（GAD）的基因是基因疗法的重点，GAD是促进中枢神经递质生成的酶，此酶有助于控制神经细胞间的化学信号。研究者在12名受试者大脑的一侧植入了GAD基因，3个月后，他们普遍反映植入基因的半侧大脑控制的一侧身体状况明显改善，颤抖、抽筋等症状减轻。根据帕金森症严重程度分级，他们平均改善程度达到25%-30%，有些病人甚至恢复了65%。

试验结束后1年，经过评估，基因疗法疗效仍在持续，且无副作用出现。研究人员说，虽然这只是初步实验结果，却具有里程碑意义，不仅对帕金森症的治疗，还包括其他针对神经性疾病的基因疗法。

美国研究人员希望未来能在更多志愿者身上进行大规模试验，并针对大脑两侧同时进行。