虽然近40年来，一直没有获准用于系统性红斑狼疮(SLE)的新药，然而目前在研产品中有一些产品充满了希望。遗憾的是，关于临床试验必要条件的不确定阻碍了这些产品的获准。然而，在治疗药甚少的情况下，医生不得不应用非核准适应症的产品。像SLE这样的自身免疫性疾病是无法治愈的，患者必须接受这样的事实。
缓解与发作交替
SLE是一种临床表现有多系统损害症状的慢性系统性自身免疫病，其血清具有以抗核抗体为主的大量不同的自身抗体。本病病程以病情缓解和急性发作交替为特点。最常见的损害部位有关节、皮肤、肾脏、心脏、肺、血管及大脑。
虽然近40年来一直没有获准用于SLE的新药，但近几十年来SLE患者的预后有了大大改善，十年生存率至少在80-90%。这一改善代表SLE如今治疗的提高，即药物治疗的发展，如：免疫抑制剂，以及医疗方法的提高，如：肾透析。
症状多样
狼疮患者临床症状多样。目前仍然没有典型的首发症状，经常被误诊。最近美国进行的一项调查显示，狼疮患者从症状发作到确诊的平均时间是2.7年，而调查中这一时间段最长的患者长达11年之久。
SLE的症状可以是关节疼痛、反复发烧、贫血、胸膜炎、脸部红斑、感光过敏、脱发及癫痫，足以看出其症状的多样。因此，SLE的诊断很困难，SLE发展缓慢，目前仍然没有唯一的最终诊断标准。
由于SLE很难诊断，因此我们无法确切的估计出SLE患者数。一直以来，人们都把SLE看成是罕见病，然而80年代末及90年代初的调查研究表明狼疮的发病远比我们想象的常见，尤其是在女性人群。虽然据狼疮基金会估计仅在美国市场就有150万狼疮患者，但据Datamonitor保守估计，在七大市场上约有40万患者受到狼疮的困扰。发病率的多少主要依赖于诊断标准是怎样的，所以发病率的估计会有很大的差异。但是公认的是SLE常发生于育龄期的亚洲及黑种人女性。
症状的多样需要相对有效的治疗以控制病情的发展。此外，由于临床表现多种多样这就需要对患者进行个体化治疗，大多数情况下SLE患者都要同时应用一种以上的药物治疗。目前最佳临床设计方面的分歧是阻碍SLE新型治疗药上市的关键，包括试验终点的选择、评价指标及诊断标准。明确的试验目的和试验设计是极其重要的，但是药品审批部门对更多临床数据的需要是经常出现的问题，希望进入这一市场的厂商们要注意到这些所要承担的风险。
希望到来
目前的狼疮治疗药在研产品是近40年来最有希望的产品。新的靶向治疗生物制剂产品避免了免疫抑制所带来的不良反应，为患者带来了耐受性更好的治疗。然而，这些产品用于此适应症的获准并不那么容易，主要是因为关于临床试验的种种问题，还有就是临床试验招募困难。由于患者人群较小，而进行的后期临床开发试验又为数众多，因此招募到足够的患者参加试验是很困难的。
已经有两种药显示出了他们的治疗潜力，即罗氏和Aspreva公司的CellCept (mycophenolate mofetil)以及罗氏、基因技术公司、Biogen Idecs公司共同开发的Rituxan/MabThera (rituximab)。CellCept的最初获准适应症是预防肾脏、心脏及肝移植患者的器官排斥反应，目前作为非核准适应症治疗药用于各种类型狼疮的治疗，同时与环孢霉素及皮质类固醇类药联合使用。
尽管FDA在最近拒绝了罗氏和Aspreva公司关于申请CellCept作为治疗狼疮的罕见药的申请，但公司表示将继续该适应症的开发。但Datamonitor认为这将给该产品的投资回报带来负面影响。但无论怎样，调查显示医生们将继续应用CellCept作为非核准适应症药来治疗狼疮。
Rituximab是一种单克隆抗体药，已获准用于某些类型非霍奇金淋巴瘤，还在2006年3月1日获准治疗顽固性风湿性关节炎。Rituximab在狼疮治疗上显示出了潜力，目前作为SLE重患的非核准适应症治疗药。
