针对我国医药企业目前普遍存在的创新能力不足、知识产权保护比较薄弱等问题，有专家指出，在医药领域，对专利成果进行“回收利用”，以药制药，从专利中“提炼”专利，不失为一种“多快好省”的开发新药的途径。
为了推动我国医药领域的科技创新，提高医药企业知识产权保护和运用水平，增强我国医药产业的国际竞争力，10月18日，“2007中国药物创新及知识产权保护论坛”在北京隆重开幕。针对我国医药企业目前普遍存在的创新能力不足、知识产权保护比较薄弱等问题，有专家指出，在医药领域，对专利成果进行“回收利用”，旧药新制，从专利中“提炼”专利，不失为一种“多快好省”的开发新药的途径。
医药属于研发密集型行业。据美国霍金豪森律师事务所合伙人律师杨卫宁介绍，目前，开发新药平均成本非常高，约为8．02亿美元，而且新药开发成功率很低，研发周期也很长。据统计，进入临床前阶段的1万种复合物中，可能只有一种被批准为药物，而一种药物走向市场的平均时间还需要8年甚至更长。
正是这种高投入，高风险，使我国很多医药企业在原创药的研发上心有余而力不足，常常望而却步。对此，美国BRI公司药物设计和化学信息学部主任徐峻指出，医药企业不妨试试“以药制药”这座“金矿”。
“从广义上来说，以药制药是指在对旧药药效生物化学型组成进行分析研究的基础上，运用生物化学型结构等排原理，设计出新一代药物”，徐峻特别强调：真正的以药制药是基于对药物的深刻理解，不是用改变包装和剂型的低水平方法推出的新药，而是技术上有所突破，是制成的崭新的药物制剂，可以获得知识产权保护。
据悉，在已有旧药的基础上研发新药，可以大大节省研发投入，在研发周期上具有优势——和原创药研发相比，可以跳过好几个研发阶段，且其投资回报率也非常高。相关数据显示，旧药新用的年利润在5千万至5亿之间，其中新功能的占60%，新剂型／新给药方式的占71%。
在国际上，已有不少以药制药的成功案例。比如Seroxat，原本是丹麦人于1970年发现的一种用来抗抑郁的药，葛兰素史克公司（GSK）将其在美国申请并获得了专利。2001年，其年销售额为32亿美元，2004年又名列收入最高的50种处方药之中。后来，加拿大Apotex公司经过研究，发现其可以治疗强迫症、后外伤性压迫症，遂于1998年申请了专利，并在此后与GSK的官司中获胜。再比如，辉瑞的minoxidil原来是治疗高血压的口服药，临床观察，发现能刺激毛发生长，因而成为治疗人类秃头症的局部用药。后来，强生公司通过研发，以“托吡酯”为商品名将其用于治疗癫痫。2004年，美国食品药物管理局（FDA）又批准将其用于防治成人慢性偏头痛。
“但据我了解，目前在国内的医药企业中，还没有做得很成功的从专利中‘提炼’专利的案例。我国医药市场很大，但研发能力却相对较弱，在跟国外企业竞争时，我们不能老是跟在别人后面跑。我们可以用很多方法分析研究国外专利，从中创造新专利，为自己争取更多主动权”。徐峻告诉中国知识产权报记者。
旧药新制、从专利中“提炼”专利固然不失为一种“多快好省”的新药研发途径，但从茫茫旧药中“慧眼识才”，把有发展潜力的旧药找出来并不容易。就我国来说，并非没有医药企业进行旧药新制，但真正做得很成功的、给企业带来了巨大收益的却几乎没有。那么，到底该如何以药制药呢？
徐峻表示，目前，国际上有一批专门以旧药新制这种模式的创新方法来制造新药的企业，仔细分析他们的成功经验，可以总结出一些值得重视和借鉴的研发方案。
在徐峻看来，新药R＆D中的“R”不是研究（Research），而是变位（Reposition）、变用途（Repurpose）和重评价Reprofile，即对已有药物进行换位思考，对药物用途和对人体的作用进行新评价，看有无发现新药的可能，以创造新的营利空间。而“R”的实现则可以通过控制释放剂型、专有剂量范围、新颖复方成分等策略来实现。
徐峻认为，旧药新制既可以以失败的药为起点，也可以以成功的药为起点，重要的是要采用一些特殊技术发现新疗法，比如，分析特殊数据库、药物组合、筛选技术、小分子库等。同时，医药企业也不能老盯着药物结构本身，也要注意一些新的疾病机制，对疾病机制进行新的认识，这对药物的进一步研发非常有帮助。
确定了研发方案，还要进一步考虑研发手段。这时首要考虑的就是知识产权问题。因为药物专利的保护方法很多，其中一种是制造方面的专利保护。固然，企业可以把其研制的药物以新的治疗方法的方式申请专利保护。但这种药物需要先制造出来，而有时制造的最好或最佳方法别人有可能已经申请了专利保护。这时就要考虑采用何种商业模式，是进行专利许可，还是与权利人进行合作，需视情况而定。
此外，当前有一些新的技术也可以帮助加快发现某种旧药是否可用于新用途，比如，斑马鱼模型、多路混频技术、算法和数据库技术等。其中国外企业目前用得比较多的是药物重定位技术中的分子设计技术，它通过把旧药放在新药的药物法结构中，看旧药能否和新的药物法结合，是比较值得推广的。 |
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