近年来国内创新药获批数量持续走高，医药原始创新实力不断增强。人工智能正加速渗透药品研发、生产、质控、监管全流程，AI 赋能创新药成为医药产业重要风口。在政策、资本、跨界合作多重力量助推之下，AI 技术能否从单点试点走向全产业规模化应用，真正驱动创新药高质量发展，成为行业热议焦点。
传统新药研发模式下，一款药物从实验室走向临床应用，平均耗时 10 年以上，投入超 10 亿美元，临床成功率不足 10%。而 AI 技术正在打破这一行业困局：全球首款全流程 AI 设计的特发性肺纤维化候选药物，研发周期较传统路径缩短超 60%；国内首个进入 Ⅲ 期临床的 AI 赋能制剂新药，依靠 AI 完成配方优化，药物生物利用度与安全性得到明显改善。
当前 AI 已经贯穿新药研发全链条，实现降本、提速、提效多重价值，AI 制药商业化进程持续加快。AI 赋能创新药实际落地效果如何？行业逻辑发生哪些转变？现实挑战与增量空间在哪里？记者就此对多位行业专家、企业从业者展开采访。
重塑研发范式：效率显著提升，但并非颠覆全流程
伴随底层算法迭代，AI 制药已经走出实验室模拟与概念阶段，大量项目进入真实临床验证。
兴业证券医药首席分析师孙媛媛介绍，截至今年年初，全球 AI 药物发现市场规模约 26 亿美元，已有 170 余个 AI 原创新药项目推进至临床阶段，AI 发现分子的 I 期临床成功率可达 80%‑90%，显著高于传统药物 52% 的历史平均水平。
清华大学附属北京清华长庚医院李栋研究员表示，药物研发正在由经验驱动转向数据驱动的智能研发模式。普华永道合伙人吴峻提出，AI 借助算力模拟与模型推演，大幅收窄候选化合物筛选范围，改变药企研发决策逻辑，构建起 “数据 + 模型 + 专家” 协同决策新体系。
多家企业项目已经印证 AI 的赋能价值。英矽智能全流程 AI 设计候选药物，仅用 18 个月完成靶点发现到临床前候选化合物确定；剂泰科技 AI 优化制剂配方，药物核心指标得到改善。行业数据显示，AI 能够将临床前靶点筛选、化合物优化环节效率提升 2‑4 倍，减少 30% 以上无效试错成本；国内创新药早期项目转化率从 2018 年不足 3% 提升至 2023 年接近 8%，研发投入产出比持续优化。
生成式 AI 在多个细分场景实现突破。临港实验室 ODesign 模型可对小分子、蛋白、多肽、核酸实现一体化设计；泰格医药 “泰雅 AI 大模型” 可自动生成合规临床文档；诺思格将 AI 应用于药理学工作，CSR 临床研究报告撰写成本大幅压缩。赛诺菲、诺华、恒瑞医药、中国生物制药等国内外药企，也纷纷引入 AI 改造研发流程。
在临床试验端，AI 患者画像匹配、风险预警、方案优化等工具，让新药入组周期缩短 30%‑50%，有效缓解传统临床耗时长、资源消耗大的痛点。
不过业内也保持理性判断。李栋指出，目前全球尚且没有靶点和分子全部由 AI 自主设计的药物获批上市，AI 价值更多集中在前端靶点挖掘、分子优化以及临床环节提质增效。博济医药董事长王廷春表示，AI 主要放大药物发现环节效率，但该部分只占新药研发周期一小段，无法颠覆性压缩药物从早期发现到上市的完整时长，动物实验、人体临床试验等验证环节不可替代。
产业回归务实：商业化路径成型，国内外合作持续升温
经历概念炒作之后，AI 制药行业评价标准发生切换，市场不再单纯看重分子生成数量，更加看重临床转化能力与商业价值，产业发展趋向务实。
目前行业形成三类主流商业化模式：一是平台授权与联合研发，AI 药企输出算法、研发平台与管线，依靠预付款、里程碑付款、销售分成获取收益，大额跨境合作屡见不鲜；二是自主管线开发，企业依托自有 AI 平台 独立推进新药研发、临床试验直至产品上市销售；三是技术服务输出，为传统药企、CRO 提供靶点挖掘、分子改造、临床设计、数据管理等服务，助力医药产业数字化转型。
传统药企研发模式也随之改变，逐步从封闭自研走向开放协同。不少药企放弃重资产全链条布局，通过对外合作、自建 AI 中台补齐技术短板，合作重心也从单个管线交易，升级为 AI 模型、技术平台、数据资产的长期共建共享。孙媛媛认为，AI 提升国内药企研发效率，也进一步增强中国药企的全球合作价值。
行业大额合作案例不断涌现，石药集团携手阿斯利康达成 17.7 亿美元合作，英矽智能与武田制药签订超 6 亿美元战略合作。阿斯利康、辉瑞、诺华等跨国巨头均与国内 AI 制药企业深度绑定，国内 AI 技术的国际竞争力持续显现。
头部 AI 制药企业资本与经营层面也取得突破。晶泰科技收获近 60 亿美元合作订单；英矽智能、剂泰科技先后登陆港交所，剂泰科技营收实现大幅增长。
政策层面持续给予支持。2025 年 10 月多部门出台意见，鼓励医企协同搭建新药智能筛选模型；2026 年工信部等八部门印发 “人工智能 + 制造” 专项行动，提出建设新药发现虚拟筛选平台，借助多模态大模型加快靶点识别，压缩研发周期与成本。政策、技术、资本共振之下，2026 上半年国内共有 38 款创新药获批，国产创新药 31 款占比超 80%，创新药对外授权交易额突破千亿美元。
转型仍在路上：数据、验证、监管、人才多重挑战待破解
AI 为医药行业带来变革，但高质量训练数据稀缺、数据孤岛、验证鸿沟、监管适配不足、医工交叉人才短缺等现实难题，仍然制约行业进一步发展。
孙媛媛分析，当前高质量生物、蛋白相互作用、临床级数据储备不足，各类分子数据库、临床记录分散割裂，难以形成数据合力，直接限制 AI 模型的实际效果。
李栋提出，可依托行业标准化建设、隐私计算技术，在保障数据隐私合规前提下打通数据资源；同时规范算法使用，避免数据偏倚被模型放大，坚持以患者为中心的可信 AI 研发。
“验证鸿沟” 是另一大棘手问题。AI 可以短时间批量产出候选分子，但湿实验与临床试验的验证速度跟不上计算产出，大量候选分子积压；同时 AI 模型幻觉、假阳性风险客观存在，部分计算上合理的分子，生物学层面无效甚至存在安全隐患。业内强调，AI 产出候选分子必须和传统新药执行完全一致的临床检验标准，动物试验、人体临床试验不可被虚拟模拟替代。
医药行业强监管属性，也对 AI 应用提出新课题。中国生物制药相关负责人表示，AI 只能作为辅助工具，药物生产、药物警戒等关键环节必须由人作出最终决策。人机协同、智能辅助决策等新模式，倒逼监管体系迭代。需要药企、监管机构、技术方多方协同，建立适配 AI 新药研发的验证体系与治理规则，平衡创新发展与用药安全底线。
复合型人才缺口同样突出。虽然头部药企 AI 团队医工交叉人才占比较高，但全行业缺口依旧巨大。行业呼吁完善交叉学科人才培养体系，AI 定位是赋能工具，而非取代科研人员与临床医生。
李栋表示，海量真实世界临床数据正在成为研发新资源，可以反向推导靶点假设、支持老药新用，配合 AI 完成试验设计、患者招募，构建 “数据‑计算‑临床” 闭环。但资源潜力能否释放，取决于数据基建、方法严谨度、临床刚性验证、监管协同以及人才供给等多重条件。
行业展望：从早期发现向外延伸，助力创新药提质升级
受访业内人士判断，AI 在创新药领域的应用，将从药物早期发现逐步向研发全链条拓展。靶点挖掘、蛋白预测、小分子优化、抗体筛选等前期环节，数据基础好、试错成本高，会是 AI 落地的核心场景。
未来若 AI 技术深度结合国内药企临床能力、工程化制造、完整产业链以及全球化布局优势，将推动中国创新药实现由数量增长迈向质量跃升，进一步提升我国在全球医药创新领域的核心竞争力。
