近日，艾码生物的“ER2001注射液”的IND申请已获得受理。
ER2001注射液是其体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品。ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。
外泌体既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，又避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、易降解等难题。在临床前研究中，该候选产品已经展示出较好的治疗潜力和安全性。
去年，ER2001注射液已经获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）。
