当地时间7月29日，诺华宣布欧盟委员会（EC）已批准Piqray（alpelisib）与氟维司群（fulvestrant）联用，用于绝经后女性和男性乳腺癌患者。这些患者激素受体呈阳性（HR+），人表皮生长因子受体-2呈阴性（HER-），经单一内分泌疗法后疾病仍出现进展，携带PIK3CA突变且呈局部晚期或转移。Piqray是首个也是目前唯一一个专门针对PIK3CA突变乳腺癌患者的获批药物。

此次批准是基于欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）于今年5月底对该申请发表的积极意见。CHMP和EC的肯定都是基于III期临床试验SOLAR-1的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在接受芳香酶抑制剂（联用或不联用一种CDK4/6抑制剂）治疗期间或治疗后病情进展的PIK3CA突变、HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌绝经后女性患者和男性患者中开展，评估了Piqray与氟维司群联合治疗的疗效和安全性。共有572例患者参与，患者以1:1的比例随机接受Piqray（300mg，每日一次）+氟维司群（500mg，每28天为一个周期，在第1周期的第15天强化注射一次），或安慰剂+氟维司群。

结果显示，与氟维司群组相比，Piqray联合氟维司群几乎使中位PFS延长一倍（11.0个月vs. 5.7个月），死亡风险显著降低35%（HR=0.65，95%CI:0.50-0.85；p＜0.001），总缓解率提升至2倍多（36% vs.16%）。研究中的大多数不良事件为轻至中度，通过剂量调整和医疗管理通常是可以控制的。

相关资料显示，70％的乳腺癌患者是HR+/HER-，这其中约40%具有PIK3CA激活突变。Piqray是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂，通过抑制PI3K信号通路，从而实现抑制肿瘤细胞增殖的作用。使用Piqray的患者应经过肿瘤样本或血浆样本的基因检测，确认携带PIK3CA突变。若血浆检测未显示该突变，如果可行，则应进一步检测肿瘤组织以确认。该药物于2019年5月获得美国FDA批准，是FDA批准的首个用于治疗乳腺癌的PI3Kα抑制剂。

在中国，今年4月27日，alpelisib在中国获批临床，联合氟维司群治疗应用于内分泌方案治疗中或治疗后出现疾病进展的激素受体阳性、HER2阴性、PIK3CA突变的晚期乳腺癌女性（绝经后）和男性患者。

目前全球已有两款PI3Kα抑制剂获批，另一款是拜耳的copanlisib，于2017年获批用于治疗滤泡性淋巴瘤。