近日，山东博士伦福瑞达制药有限公司5.1类新药丁苯那嗪片的进口申请（相关受理号为JXHS2000123/124）进入行政阶段，预计不日将正式获批，成为国内批准的第二款亨廷顿舞蹈症（HD）治疗药物。
丁苯那嗪（tetrabenazine，Xenazine）是一种囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，在体内主要通过其二羟基代谢产物（HTBZ）α-HTBZ和β-HTBZ可逆性抑制VMAT2发挥药理作用。该药最初用于治疗精神分裂症，2008年被FDA批准治疗HD，成为首个在美国获批治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的药物。
在国内，丁苯那嗪被纳入2018年CDE发布的《第一批临床急需境外新药名单》，2020年8月在国内报产。未来一旦正式获批，丁苯那嗪将成为继氘代丁苯那嗪之后，国内批准的第二款HD药物。
除了上述两款药物，目前国外还有几款在研HD药物，如罗氏的tominersen（RG6042，也叫RO7234292）、UniQure公司的AMT-130、Voyager Therapeutics公司的VY-HTT01。
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