医药云端工作室：挖掘趋势中的价值
编辑：安诺影
12月23日，国家医保局官网上挂出多则答复函，对罕见病药品纳入医保以及相关保障体系等问题做出答复。答复函显示医保部门就加强罕见病防治做了大量工作，包括稳步提高医保待遇水平、将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围、发挥医疗救助兜底功能、开展药品集中带量采购四大方面。国家医保局表示，后续将逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围，此外下一步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。
符合条件的罕见病药品已基本被纳入了医保支付范围，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围
国家医保局在答复函中表示,医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，主要有以下几个方面：
一是稳步提高医保待遇水平。目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。
二是逐步将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围。国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化，目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中，新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液，并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。同时，对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。三是发挥医疗救助兜底功能。通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗费用负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。四是开展药品集中带量采购有效降低药品价格。2018年以来，国家医保局会同卫生健康委、药监局等部门，坚持“招采合一、量价挂钩”的原则，对通过仿制药质量和疗效一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购，治疗肺动脉高压的安立生坦中选价格从115.97元/片下降到20元/片。国家组织集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。总的来说，符合条件的罕见病药品已基本被纳入了基本医疗保险支付范围，并为戈谢病等罕见病贫困患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但是2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。国家医保局表示，下一步，我们将立足基本医保“保基本”的定位，结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。慈善帮扶方面，民政部等部门积极推动完善慈善领域各项法规政策，引导慈善力量参与罕见病患者帮扶，开展了一批特色鲜明、具有广泛社会影响力的品牌项目，为罕见病患者群体提供救助。一些社会组织开展了针对某种特定罕见病的专项慈善活动，如红十字会设立我国首个0-14周岁贫困重型再生障碍贫血儿童的专项基金——东方天使基金，截至目前共救助患儿近300人，资助总额700余万元。国家鼓励商业保险机构开发与罕见病相关保险产品，提高罕见病患者的健康保障水平，完善罕见病医疗保障体系。目前，有160多家保险公司开展了健康保险业务，开发了涵盖疾病保险、医疗保险、护理保险、失能收入损失、医疗意外保险5大类、超过5000个产品。在疾病保险方面，目前已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围；在医疗保险方面，多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为罕见病患者提供就医费用保障。国家医保局表示，将进一步健全多层次医保体系，大力推动发展商业健康保险，充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用，多层次提高参保患者医疗保障水平。建立政府主导的罕见病专项基金需慎重，尽力而为、量力而行
而对于人大代表提出的的“通过多方筹资，建立罕见病专项保障方案”的建议，国家医保局在答复中表示有关部门认为在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下，建立政府主导的罕见病专项基金需慎重考虑。
按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求，国家医保局将积极会同有关部门，探索罕见病用药保障措施，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。
