医药行业主管部门及监管体制

一、行业主管部门

二、行业监管体制

药品直接关系到人民群众的生命健康。国家在药品研制、生产、经营、使用等方面均制定了严格的法律、法规及行业标准，通过事前事中严格监管以确保公众用药安全。医药行业各环节均受到国家严格管控：

1、药品生产和经营许可证管理制度

根据现行《中华人民共和国药品管理法》的规定，从事药品生产活动，应当经所在地省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门批准，取得药品生产许可证。无药品生产许可证的，不得生产药品。药品生产许可证应当标明有效期和生产范围，到期重新审查发证。

食药监总局公布实施的《药品生产监督管理办法》对药品生产企业的开办申请与审批、生产许可证管理、药品委托生产的管理等方面进行了具体的规定。

2、药品质量管理制度

根据《中华人民共和国药品管理法》的规定，从事药品生产活动，应当遵守药品生产质量管理规范，建立健全药品生产质量管理体系，保证药品生产全过程持续符合法定要求，并符合国务院药品监督管理部门依据本法制定的药品生产质量管理规范要求。药品生产企业的法定代表人、主要负责人对本企业的药品生产活动全面负责。

《药品生产质量管理规范》是我国药品生产质量管理的基本准则，该准则对药品生产企业的机构人员、厂房设施、材料包装及标签、卫生、生产验证、生产管理、质量管理、产品销售与收回、自检等方面均进行了规定。

3、药品GMP飞行检查制度

根据《药品GMP飞行检查暂行规定》，药品GMP飞行检查是药品GMP认证跟踪检查的一种形式。药品监督管理部门根据监管需要随时对药品生产企业所实施的现场检查，飞行检查主要针对涉嫌违反药品GMP或有不良行为记录的药品生产企业。根据飞行检查情况，对不符合药品GMP检查评定标准的，药品监督管理部门收回其相应剂型的药品GMP证书，并予以通报；对原认证检查、审批过程中存在的违规问题，予以调查处理。

4、药品委托生产制度

根据《中华人民共和国药品管理法》和《药品委托生产监督管理规定》，药品生产企业在因技术改造暂不具备生产条件和能力或产能不足暂不能保障市场供应的情况下，可将其持有药品批准文号的药品委托其他药品生产企业生产。药品委托生产制度目的在于可充分利用现有生产条件，减少重复投资和建设，有利于优化资源配置，促进医药产业的结构调整。

委托方和受托方均应是持有与委托生产药品相适应的《药品生产质量管理规范》认证证书的药品生产企业。药品委托生产申请，由委托双方所在地省、自治区、直辖市食品药品监督管理部门负责受理和审批。

5、药品注册管理制度

药品注册是指国家药监局根据药品注册申请人的申请，对拟上市销售的药品的安全性、有效性、质量可控性等方面进行审查，并决定是否同意其申请的审批过程。根据《药品注册管理办法》的规定，在中华人民共和国境内申请药物临床试验、药品生产和药品进口，以及进行药品审批、注册检验和监督管理，适用《药品注册管理办法》。

根据《药品注册管理办法》，药品注册申请包括新药申请、仿制药申请、进口药品申请及其补充申请和再注册申请。新药申请，是指未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请，对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报；仿制药申请，是指生产国家药监局已批准上市的已有国家标准的药品的注册申请，但是生物制品按照新药申请的程序申报；进口药品申请，是指境外生产的药品在中国境内上市销售的注册申请；补充申请，是指新药申请、仿制药申请或者进口药品申请经批准后，改变、增加或者取消原批准事项或者内容的注册申请；再注册申请，是指药品批准证明文件有效期满后申请人拟继续生产或者进口该药品的注册申请。

《药品注册管理办法》规定了化学药、中药、生物制品等药品的新药分类及申报要求：中药、天然药物注册分为9类；化学药品注册分为6类；治疗用和预防用生物制品注册均分为15类。2016年3月，食药监总局发布了《化学药品注册分类改革工作方案》，公告对当前化学药品注册分类进行改革，对化学药品注册分类类别进行调整，共分为5类。1类：境内外均未上市的创新药，指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。2类：境内外均未上市的改良型新药，指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。3类：境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品，该类药品应与原研药品的质量和疗效一致。4类：境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品，该类药品应与原研药品的质量和疗效一致。5类：境外上市的药品申请在境内上市。新注册分类1、2类别药品，按照《药品注册管理办法》中新药的程序申报；新注册分类3、4类别药品，按照《药品注册管理办法》中仿制药的程序申报；新注册分类5类别药品，按照《药品注册管理办法》中进口药品的程序申报。

药品注册申请与审批程序分为申请临床试验和申请生产上市两个阶段。研制新药，必须按照药品监督管理部门的规定如实报送研制方法、质量指标、药理及毒理试验结果等有关资料和样品，经药品监督管理部门批准后，方可进行临床试验。药物的非临床安全性评价研究机构和临床试验机构必须分别执行《药物非临床研究质量管理规范》和《药物临床试验质量管理规范》。药物临床试验分为I、II、III、IV期。I期临床试验为初步的临床药理学及人体安全性评价试验，观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。II期临床试验为治疗作用初步评价阶段，其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。III期临床试验为治疗作用确证阶段，其目的在于进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据；IV期临床试验主要为新药上市后应用研究阶段，旨在考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

完成规定期次的临床试验并通过审批的新药，由药品监督管理部门发给新药证书；改变剂型但不改变给药途径，以及增加新适应症的注册申请获得批准后不发给新药证书，但靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外。申请人同时持有药品生产许可证且具备生产条件的，一并发给药品批准文号；药品生产企业在取得药品批准文号后，方可生产该药品。

若药品获国家药监局批准为新药，且企业具有药品生产相关资质，则国家药监局将向医药生产企业发出“新药证书”及“药品批准文号”，并对批准生产的新药品种设立最长不超过五年的监测期。新药监测期内，国家药监局会监管有关新药的安全，且不会受理其他医药公司所提交同品种药物的新药注册申请，并退回已经受理但尚未批准进行药物临床试验的其他医药公司所提交同品种申请；待新药监测期满后，申请人方可提出仿制药申请或者进口药品申请。

6、国家药品标准

根据《中华人民共和国药品管理法》的规定，药品应当符合国家药品标准。经国务院药品监督管理部门核准的药品质量标准高于国家药品标准的，按照经核准的药品质量标准执行；没有国家药品标准的，应当符合经核准的药品质量标准。根据《药品注册管理办法》，国家药品标准是指国家食品药品监督管理局颁布的《中华人民共和国药典》、药品注册标准和其他药品标准，其内容包括质量指标、检验方法以及生产工艺等技术要求。国务院药品监督管理部门组织药典委员会，负责国家药品标准的制定和修订。

7、药品分类管理制度

根据《处方药与非处方药分类管理办法（试行）》的规定，我国实行处方药和非处方药分类的管理制度，通过加强对处方药和非处方药的监督管理，规范药品行业的生产、经营行为，引导消费者科学合理用药，减少药物滥用和药品不良反应的发生，最终保护公众用药安全。

8、药品定价制度

《中华人民共和国药品管理法》规定，依法实行市场调节价的药品，药品上市许可持有人、药品生产企业、药品经营企业和医疗机构应当按照公平、合理和诚实信用、质价相符的原则制定价格，为用药者提供价格合理的药品。《关于印发推进药品价格改革意见的通知》（发改价格[2015]904号）规定，除麻醉药品和第一类精神药品外，取消药品政府定价，完善药品采购机制，发挥医保控费作用，药品实际交易价格主要由市场竞争形成。①医保基金支付的药品，由医保部门会同有关部门拟定医保药品支付标准制定的程序、依据、方法等规则，探索建立引导药品价格合理形成的机制。②专利药品、独家生产药品，建立公开透明、多方参与的谈判机制形成价格。③医保目录外的血液制品、国家统一采购的预防免疫药品、国家免费艾滋病抗病毒治疗药品和避孕药具，通过招标采购或谈判形成价格。④麻醉药品和第一类精神药品，仍暂时实行最高出厂价格和最高零售价格管理。⑤其他药品，由生产经营者依据生产经营成本和市场供求情况，自主制定价格。

2009年11月9日，国家发改委、卫生部与人力资源社会保障部联合颁布《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》，提出：到2020年，建立健全政府调控与市场调节相结合，符合医药卫生事业发展规律的医药价格形成机制；医药价格能够客观及时反映生产服务成本变化和市场供求；医药价格管理体系完善，调控方法科学；医药价格秩序良好，市场竞争行为规范。

9、国家基本药物制度

《关于建立国家基本药物制度的实施意见》、《国家基本药物目录（2012版）》、《卫生部、国家食品药品监督管理局、国家中医药管理局关于做好2012年版<国家基本药物目录>实施工作的通知》等规定，建立了我国基本药物制度。基本药物是适应我国基本医疗卫生需求，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品。国家将基本药物全部纳入基本医疗保障药品目录，报销比例明显高于非基本药物，降低个人自付比例，用经济手段引导广大群众首先使用基本药物。国家基本药物制度主要先由基层医疗机构开始执行。

2018年10月25日，国家卫生健康委员会正式发布《国家基本药物目录（2018年版）》，基本药物品种数量由原来的520种增加到685种。新版目录发布实施后，将能够覆盖临床主要疾病病种，更好适应基本医疗卫生需求，为进一步完善基本药物制度提供基础支撑，高质量满足人民群众疾病防治基本用药需求。

10、药品集中采购制度

《关于印发医疗机构药品集中采购工作规范的通知》（卫规财发〔2010〕64号）规定，县级及县级以上人民政府、国有企业（含国有控股企业）等举办的非营利性医疗机构必须参加医疗机构药品集中采购工作。鼓励其他医疗机构参加药品集中采购活动。医疗机构必须通过政府建立的非营利性药品集中采购平台采购药品，药品集中采购周期原则上不少于1年。医疗机构原则上不得购买药品集中采购入围药品目录外的药品。有特殊需要的，须经省级药品集中采购工作管理机构审批同意。医疗机构按照合同购销药品，不得进行“二次议价”。严格对药品采购发票进行审核，防止标外采购、违价采购或从非规定渠道采购药品。《建立和规范政府办基层医疗卫生机构基本药物采购机制的指导意见》（国办发〔2010〕56号）规定政府办基层医疗卫生机构使用的基本药物实行以省（区、市）为单位通过省级集中采购平台集中采购、统一配送。

此外，《医疗机构药品集中采购工作规范》要求减少药品流通环节：药品集中采购实行药品生产企业直接投标，由药品生产企业或委托药品经营企业配送，原则上每种药品只允许委托配送一次；医疗机构与中标企业要认真履行药品购销合同，合同周期一般至少1年，回款时间从货到之日起最长不超过60天。

2018年11月14日，中央全面深化改革委员会第五次会议审议通过《国家组织药品集中采购试点方案》，明确了国家组织、联盟采购、平台操作的总体思路。11个试点地区委派代表组成的联合采购办公室于2018年11月15日发布了《4+7城市药品集中采购文件》。

“4+7带量采购”中选品种的确定方式为：如果申报企业大于或等于3家，最低价者中标；如果最低价有多家企业，那么此前在11城市销售范围多、销量大的企业中标；如果申报企业为2家，最低价者进入预中标名单。如果申报企业只有1家，该企业进入预中标名单。每个品种只有1家企业进入预中标名单。对于预中标名单里的企业，按降价幅度排序：降幅前列（不超过7家）直接中标，其他预中标品种进行议价谈判：参考申报企业大于等于3家的中标品种的平均降幅，确定议价谈判的最低降幅。

11、“两票制”

为了进一步规范药品流通秩序，压缩流通环节，降低药品价格，国务院医改办会同国家卫计委等8部门于2016年12月26日联合下发《关于在公立医疗机构药品采购中推行“两票制”的实施意见（试行）的通知》，在公立医疗机构药品采购中逐步推行“两票制”。

“两票制”是指药品生产企业到流通企业开一次发票，流通企业到医疗机构开一次发票。药品生产企业或科工贸一体化的集团型企业设立的仅销售本企业（集团）药品的全资或控股商业公司（全国仅限1家商业公司）、境外药品国内总代理（全国仅限1家国内总代理）可视同生产企业。药品流通集团型企业内部向全资（控股）子公司或全资（控股）子公司之间调拨药品可不视为一票，但最多允许开一次发票。根据要求，公立医疗机构药品采购中逐步推行“两票制”，综合医改试点省（区、市）和公立医院改革试点城市率先推行“两票制”，鼓励其他地区执行“两票制”，争取到2018年在全国全面推开。

国务院办公厅于2017年4月25日发布《国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2017年重点工作任务的通知》，2017年年底前，综合医改试点省份和前四批200个公立医院综合改革试点城市所有公立医疗机构全面执行“两票制”，鼓励其他地区实行“两票制”。“两票制”实行之后，药品生产企业作为保障药品质量和供应的第一责任人，将更多地承担销售方面的职能，医药流通经营企业的药品推广职能将持续萎缩，逐步转向以配送和服务功能为主。

12、药品上市许可持有人制度

为了推进药品审评审批制度改革，鼓励药品创新，提升药品质量，第十二届全国人大常委会第十七次会议决定授权国务院在北京等十省市开展药品上市许可人制度试点，允许药品研发机构和科研人员取得药品批准文号，对药品质量承担相应责任。根据《国务院办公厅关于印发药品上市许可持有人制度试点方案的通知》（国办发〔2016〕41号）规定，试点行政区域内的药品研发机构或者科研人员可以作为药品注册申请人，提交药物临床试验申请、药品上市申请，申请人取得药品上市许可及药品批准文号的，可以成为药品上市许可持有人。

根据2019年8月26日颁布并于2019年12月1日生效的《中华人民共和国药品管理法》（2019年修订）规定，药品上市许可持有人是指取得药品注册证书的企业或者药品研制机构等，药品上市许可持有人可以自行生产药品，也可以委托药品生产企业生产。药品上市许可持有人自行生产药品的，应当依照本法规定取得药品生产许可证；委托生产的，应当委托符合条件的药品生产企业。药品上市许可持有人和受托生产企业应当签订委托协议和质量协议，并严格履行协议约定的义务。从事药品生产活动，应当经所在地省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门批准，取得药品生产许可证。无药品生产许可证的，不得生产药品。药品生产许可证应当标明有效期和生产范围，到期重新审查发证。

13、药占比制度

《关于全面推开公立医院综合改革工作的通知》（国卫体改发〔2017〕22号）规定，为巩固取消药品加成成果，进一步健全公立医院维护公益性，到2017年底，前4批试点城市公立医院药占比（不含中药饮片）总体下降到30%左右。药占比是公立医院的重要考核指标，国家有关部门要求试点城市公立医院在2017年内实现药占比控制在30%左右。2015年，国内城市公立医院平均药占比约为40%，距离30%的目标仍有一定的距离。在控制药占比的压力下，公立医院对于高价抗癌药等药品的使用变得非常谨慎，从而对药品销量形成一定的影响。

2019年1月30日，国务院办公厅印发《国务院办公厅关于加强三级公立医院绩效考核工作的意见》（国办发〔2019〕4号），绩效考核指标中使用合理用药的相关指标取代了单一使用药占比进行考核，评价体系更加精细化，有利于提高合理用药水平。

14、医疗社会保障管理制度

人力资源社会保障部根据《中华人民共和国社会保险法》、《工伤保险条例》以及《城镇职工基本医疗保险用药范围管理暂行办法》（劳社部发〔1999〕15号）等法律法规和文件的规定，制定了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称“医保目录”）。参保人员使用医保目录内西药、中成药及目录外中药饮片发生的费用，按基本医疗保险、工伤保险、生育保险有关规定支付。各省（区、市）社会保险主管部门对医保目录内甲类药品不得进行调整，并应严格按照现行法律法规和文件规定进行乙类药品调整。乙类药品调整的数量（含调入、调出、调整限定支付范围）不得超过国家乙类药品数量的15%。

为建立基本医疗保险用药范围动态调整机制，人社部会对医保目录进行更新。人社部2009年12月发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2009年版），2017年2月发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2017年版），2017年7月发布了《人力资源社会保障部关于将36种药品纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》。2018年国务院机构改革后，医保相关工作由新组建的国家医疗保障局负责。2018年9月，国家医疗保障局发布了《国家医疗保障局关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》。2019年8月，国家医疗保障局、人力资源社会保障部发布了《关于印发<国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录>的通知》，该目录自2020年1月1日起正式实施。2019年11月，国家医保局、人力资源社会保障部发布了《国家医保局人力资源社会保障部关于将2019年谈判药品纳入<国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录>乙类范围的通知》，自2020年1月1日起正式实施。此外，各省市会对医保目录乙类药品进行调整，发布各省的调整药品目录。

15、药品知识产权保护制度

（1）专利保护制度

依据《中华人民共和国专利法》，医药企业可将化合物、药物组合物、生产工艺、质量控制方法和药物用途等申请注册专利，可享受法律保护。专利分为发明专利、实用新型专利和外观设计专利。发明专利权的期限为二十年，实用新型专利权和外观设计专利权的期限为十年，均自申请日起计算。未经专利权人许可，实施其专利，即侵犯其专利权。创新药物研发企业通过申请专利，获得市场独占期，保护商业利益不受侵犯。

（2）新药监测制度

根据《药品注册管理办法》，药品监督管理部门可对批准生产的新药品种设立最长不超过5年的监测期，新药进入监测期之日起，不再受理其他申请人的同品种注册申请。已经受理但尚未批准进行药物临床试验的其他申请人同品种申请予以退回；新药监测期满后，申请人可以提出仿制药申请或者进口药品申请。